生物谷 2017-05-06 22:18:46
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2016年12月25日，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法案》的最终版本，指出“真实世界证据”取代“传统临床试验”进行扩大适应症，这一法案的推出惊动了医学科学家，有科学家认为这一举措可能会加快药品获批，但可能会降低了审评的科学性，然而，有些科学家觉得好不容易建立起来的医学评价体系，一夜之间回到了“解放前”。那么本文我们就来说说什么是真实世界的研究以及它告诉了我们什么？
真实世界的研究告诉我们什么？
真实世界的研究起源于实用性的临床试验，是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的以患者为中心的结局研究。
真实世界的研究在于“非干预”
真实世界的研究在于“非干预”，是来源于真实的临床实践。与传统临床试验不同的是，真实世界的研究不会基于特定的患者群和特定的研究环境，比如，临床试验会有条件的选择入组的患者，严格使用CRF表来记录信息，并配备专门的人员来监督患者的依从性等。这些严格的条件限制了临床试验结果在真实世界的适用性。
真实世界的研究不仅可以弥补传统研究的限制，而且还可以反映真实世界中治疗药物的临床疗效，为临床选择使用新药及新型设备提供客观的对比依据。通过真实世界数据证据，充分了解指南与实践的差距，为指南的制定与规范提供参考，而且还能平衡临床疗效和成本效益。
真实世界的研究VS随机对照试验（RCT）
真实世界研究种类繁多，比如临床效果研究，经济效益研究，流行病学研究及患者回馈调查等，而且，数据来源也很广泛，包括电子病历、医保数据库、电子设备和app、患者登记项目，甚至社交媒体，如果这些资源一旦得到了合理的使用，就会产生无穷的新价值。
与随机对照试验（RCT）相比，RWR样本量大，涉及大群体，反映患者在真实医疗环境下，观察具体医疗干预和实际操作后的最终临床结果，其研究结果对临床医生的参考性更强，患者的体会也更直接。虽然两种研究所获得的结果都是证据，但是RCT所获得的是试验性数据，RWR所获得的是真实数据。RCT需要回答的问题是“是否有效和安全”；RWR所回答的问题是“能否有效作为医疗手段”。
实际上，我国很早就开展了真实世界的研究。2004年中英科学家合作开展的“中国慢性病前瞻性研究(KSCDC) ”，该项目项目是自2004年正式启动，2008年完成，收集了超过50万健康人的基本数据信息，用于建设数据信息库，通过大数据助理真实世界的研究，充分了解研究背景，提出有创新性的研究摄像和完善的研究计划，从而对多种慢性病病因学的研究和防治提供有力支撑。
来自北京大学人民医院内分泌科主任，北京大学国际医院内分泌科主任，北京大学糖尿病中心主任，兼任国际糖尿病联盟西太平洋区（IDF-WPR）候任主席纪立农教授，针对于糖尿病防控，开展了一系列的研究。该研究历时两年，参与研究的104家医院覆盖了我国6个大区，共有2.54 万例糖尿病患者中、 730位来自不同级别医院、不同学科的研究者参与。在研究中，探讨了已就诊糖尿病患者的血糖，血压，血脂的控制情况。结果显示受试者血糖，血压，血脂综合达标率不到6%，在阿司匹林作为主要抗血小板药物使用与指南相差甚远。
纪立农教授曾接受采访表示，通过这项研究，让我们认识到，治疗糖尿病需要改变思路，需要类似这样的研究信息通过鉴定和发表后，可为临床医生提供可能对临床实践的效果或效益有直接影响的参考，可能被纳入医生再教育内容。
由生物谷主办的2017真实世界研究峰会，本次大会将围绕真实世界研究的数据来源、质量管理、统计分析方法、对中国医药产业的变革、药品营销策略及其在临床研究及医疗决策的支持等方面邀请有真实世界研究经验的专家、药企，临床医生、相关临床研究机构。
确认嘉宾
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网址：
http://meeting.bioon.com//2017RWE
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本帖最后由 寂寞的季节1 于 2017-5-7 13:46 编辑 ]
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